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«L’aumento incisivo della richiesta di medicinali da parte delle strutture ospedaliere per far fronte all’emergenza Coronavirus sta determinando in queste settimane un sovraffaticamento della struttura produttiva e distributiva del settore farmaceutico, che tuttavia sta reagendo bene. È aumentata in particolare la domanda di tutti i farmaci afferenti alle classi dei miorilassanti, anestetetici, oppiodi e sedativi, che servono per la gestione dei pazienti in terapia intensiva. Così come aumentata la richiesta di antiretrovirali, in prima linea contro il COVID-19. Si tratta di medicinali essenziali per le unità di terapia intensiva e sub intensiva nelle regioni più colpite. Si tratta nella stragrande maggioranza dei casi di farmaci da tempo fuori brevetto, prodotti da diverse aziende nostre associate: il comparto sta reagendo prontamente, seppur nelle difficoltà del momento, per far fronte tutta la domanda, attivando anche il network produttivo internazionale».

A fare il punto sul rischio carenze di particolari categorie di prodotti legato all’esplodere della pandemia da COVID-19 nel nostro Paese è Enrique Häusermann, presidente Assogenerici.

«AIFA assieme ad Assogenerici ed ad altre sigle industriali ha attivato una specifica unità di crisi per la gestione delle esigenze delle Regioni, concentrando in questa fase i propri sforzi soprattutto sulla Regione Lombardia, maggiormente bisognosa di supporto in questa emergenza – spiega Häusermann – L’Agenzia segue il problema raccordandosi costantemente con le Regioni e le Province autonome, cui pervengono le segnalazioni da parte delle singole strutture territoriali che sono invitate a rapportarsi per la valutazione e l'inoltro ad AIFA di segnali. Viene data ovviamente , priorità ai casi urgenti di irreperibilità per i quali siano già stati espletati tutti i passaggi previsti con gli aggiudicatari delle gare regionali: le richieste vengono vagliate e subito dopo noi attiviamo immediatamente la rete delle nostre aziende associate».

«Le aziende in queste ore stanno dimostrando un senso di responsabilità ed una collaborazione senza precedenti: sono state incrementate le produzioni, trasformate linee produttive, effettuate importazioni in tempi record da altri Paesi: una attività frenetica che ha visto una grande collaborazione tra le imprese e l’immediato supporto dell’AIFA dal punto di vista delle procedure», prosegue Häusermann.

«Allo stesso tempo, in coordinamento con la nostra associazione europea Medicines for Europe, abbiamo mobilitato tutte le autorità comunitarie per la creazione di “green lanes” alle frontiere dedicate ai farmaci ed ai materiali sanitari. Grazie a questo abbiamo ottenuto lunedì dalla Commissione UE l’emanazione di linee guida sui trasporti all’interno dell’Unione, che suggeriscono in modo chiaro una corsia preferenziale per medicinali, dispositivi medici e beni sanitari direttamente o indirettamente collegati – conclude il presidente Assogenerici – I blocchi sono ancora consistenti a tutti i confini, ma la situazione è in via di miglioramento ed ogni blocco critico determina un intervento tempestivo delle nostre autorità, di quelle europee e degli altri stati membri. Questo modello d’azione sta iniziando a dare i primi frutti e sono certo che servirà da modello ad altri Paesi europei in questa battaglia durissima».

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Dopo i dubbi circolati sui social media in meritoal possibile all'aggravameto dei pazient con Covid-19 che assumessero anti-infiammatori e  anti-ipertensivi, è arrivato puntuale l'intervento dell'Ema,immediatamente ilanciato dall'AIFA. 

"Attualmente - scrive l'Agenzia europea dei medicinali - non vi sono prove scientifiche che stabiliscano una correlazione tra l’ibuprofene e il peggioramento del decorso della malattia da COVID-19. L'EMA sta monitorando attentamente la situazione e valuterà tutte le nuove informazioni che saranno disponibili su questo problema nel contesto della pandemia".

A maggio del 2019, il comitato per la sicurezza dell'EMA (PRAC) ha iniziato una revisione dei farmaci antinfiammatori non steroidei ibuprofene e ketoprofene, a seguito di un’indagine dell'Agenzia Nazionale Francese per la Sicurezza dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (ANSM) che ha suggerito che l'infezione dovuta alla varicella e alcune infezioni batteriche potrebbero essere aggravate da questi medicinali. Nelle informazioni sul prodotto di molti medicinali FANS sono presenti già delle avvertenze che gli effetti degli anti-infiammatori non steroidei possono mascherare i sintomi di un peggioramento dell'infezione. ll PRAC sta rivedendo tutti i dati disponibili per verificare se siano necessarie misure aggiuntive.

All'inizio del trattamento della febbre o del dolore in corso di malattia da COVID-19 i pazienti e gli operatori sanitari devono considerare tutte le opzioni di trattamento disponibili, incluso il paracetamolo e i FANS. Ogni medicinale ha i suoi benefici e i suoi rischi come descritto nelle informazioni del prodotto e che devono essere prese in considerazione insieme alle linee guida Europee, molte delle quali raccomandano il paracetamolo come opzione di primo trattamento nella febbre e nel dolore.

In accordo alle linee guida nazionali di trattamento, i pazienti e gli operatori sanitari possono continuare a utilizzare FANS (come l’ibuprofene) come riportato nelle informazioni del prodotto approvate. Le raccomandazioni attuali prevedono che questi medicinali vengano utilizzati alla dose minima efficace per il periodo più breve possibile.

I pazienti che hanno qualsiasi dubbio devono rivolgersi al proprio medico o al farmacista. Attualmente non ci sono ragioni per interrompere il trattamento con ibuprofene, in base a quanto riportato sopra. Ciò è particolarmente importante per i pazienti che assumono ibuprofene o altri FANS per malattie croniche.

A seguito della revisione dei dati di sicurezza dell’ibuprofene e del ketoprofene, l’EMA sottolinea la necessità di condurre tempestivamente studi epidemiologici, al fine di fornire adeguate evidenze sugli effetti dei FANS sulla prognosi della malattia da COVID-19. L'Agenzia sta contattando le sue controparti ed è pronta a supportare attivamente tali studi, che potrebbero essere utili per formulare eventuali raccomandazioni terapeutiche future.

Ema su Ibuprofene e Covid-19

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Assogenerici, in collaborazione con Cittadinanzattiva, ha lanciato questa mattina la campagna social “Perché nessuno resti escluso” con l’obiettivo di fornire a tutte le comunità presenti nel nostro Paese informazioni in lingua madre su come evitare comportamenti pericolosi e quindi contribuire allo stop alla diffusione del coronavirus.
 
La campagna sarà declinata grazie ad un video in 11 lingue - Inglese, Francese, Spagnolo, Portoghese (brasiliano), Rumeno, Arabo, Russo, Filippino, Punjabi (India e Pakistan), Hindi (India), Bengalese) - su Equivalente.it (FB/ Twitter) aventi come copy di accompagnamento “Restiamo a casa, facciamo la nostra parte.” I video riassumeranno le indicazioni essenziali diffuse in questi giorni su come difendersi dall’epidemia: dal lavaggio delle mani, alla distanza di sicurezza ai numeri d’emergenza da chiamare in caso di necessità.
 
«In un momento tanto difficile per il Paese ci è parso giusto diffondere informazioni sui comportamenti corretti per sconfiggere questa emergenza anche alle persone che non conoscono bene la lingua italiana e che possono avere contatti carenti con i servizi di assistenza sanitaria», ha spiegato Enrique Häusermann, presidente Assogenerici.
 
«In un momento come questo - ha dichiarato Antonio Gaudioso, segretario generale di Cittadinanzattiva - tutte le iniziative volte a sostenere le azioni legate al #iorestoacasa sono fondamentali per cercare di contribuire attivamente allo stop alla diffusione del coronavirus. La campagna di Assogenerici, a cui abbiamo immediatamente aderito, va esattamente in questo senso, aiutando anche i cittadini, presenti sul nostro territorio, che possano avere ancora difficoltà linguistiche».
 
La campagna - contrassegnata dagli hashtag #iorestoacasa #stopcovid19 - proseguirà almeno fino a fine Aprile e vedrà coinvolta prevalentemente la piattaforma Facebook e Twitter.
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Europa a porte chiuse per 30 giorni per i Paesi extra-Schengen, nella speranza di contrastare il dilagare dell’epidemia nel continente, con eccezioni per gli europei che rientrano nella Ue e per medici e scienziati impegnati contro il Covid-19. Auspicio di frontiere interne aperte, invece,  dopo che ben 8 Paesi hanno hanno già notificato all’Ue misure sulle frontiere: Austria, Ungheria, Repubblica ceca, Danimarca, Polonia, Lituania, Germania e Spagna. Queste le scelte annunciate dalla presidente della Commissione Ue, Ursula von der Leyen, al termine della videoconferenza tra i leader del G7.

Il focus è sulla libera circolazione delle merci alla cui gestione sono dedicate le Linee guida indirizzate a tutti gli Stati emanate oggi dalla Commissione che punta ad evitare «gravi interruzioni delle catene di approvvigionamento» fenomeno che danneggerebbe ulteriormente l’economia dell’Unione e dei singoli Paesi, ma che sarebbe drammatico in particolare «per le forniture alimentari, di medicinali e di protezioni».  

Nulla potendo imporre, le “Linee guida per le misure di gestione delle frontiere per proteggere la salute e garantire la disponibilità di beni e servizi essenziali” si appellano al «principio di solidarietà tra gli Stati membri»:  «è essenziale mantenere il funzionamento del mercato unico», scrive la Commissione Ue. Per questo gli Stati  dovrebbero evitare «pratiche sleali», «facilitare il transito di residenti Ue di rientro a casa» e coordinare – appunto – la gestione delle frontiere. «Eventuali restrizioni previste per i trasporti - prosegue il testo - dovrebbero essere comunicate alla Commissione e a tutti gli altri Stati membri in modo tempestivo e, in ogni caso, prima che siano attuate, fatte salve le norme specifiche che si applicano alle misure di emergenza nel settore dell’aviazione».

Cinque i punti affrontati: trasporto merci e servizi; fonitura di beni; tutela della salute; frontiere esterne e confini interni. Obiettivo comune delle raccomandazioni: «garantire la continuità economica».

Trasporto di merci e servizi: ipotizzate “corsie verdi” che diano «priorità ai servizi di trasporto d’emergenza» e il libero trasporto di merci e in particolare di beni essenziali quali forniture alimentari, compresi bestiame, attrezzature e forniture mediche e protettive fondamentali, agevolando l’attività di tutti gli addetti ai trasporti attraverso le frontiere interne ed esterne. Laddove gli Stati membri impongano restrizioni al trasporto di merci e passeggeri per motivi di salute pubblica - avverte la Commissione - ciò dovrebbe avvenire solo se tali restrizioni sono: trasparenti, documentate, pertinenti alla situazione specifica, proporzionate, non discriminatorie e debitamente giustificate da motivazioni scientifiche (raccomandazioni OMS/ ECDC).“Eventuali restrizioni previste per i trasporti - prosegue il testo - dovrebbero essere comunicate alla Commissione e a tutti gli altri Stati membri in modo tempestivo e, in ogni caso, prima che siano attuate, fatte salve le norme specifiche che si applicano alle misure di emergenza nel settore dell’aviazione”.

Fornitura di beni: anche qui l’indicazione è di preservare la libera circolazione di tutte le merci, in particolare di «prodotti essenziali quali medicinali, attrezzature mediche, prodotti alimentari essenziali e deperibili e bestiame», prendendo in considerazione anche la «rinuncia ai divieti di fine settimana esistenti». «No» all’imposizione di certificazioni aggiuntive sulle merci legalmente circolanti nell’UE e rafforzamento dei nodi di trasporto specifico, come Porti, aeroporti, centri logistici.

Misure relative alla salute: tra le misure suggerite per chi è a richio Covid-19 figurano gli screeening d’ingresso (per valutare la presenza di sintomi e / o l'esposizione a Covid-19 di viaggiatori che arrivano da aree o Paesi interessati, con tracciatura – nel caso delle bnavi – di tutti i porti visitati); gli screening di uscita (con divieto di viaggiare per gli esposti o infetti da Covid-19); la fornitura di materiale informativo (volantini, striscioni, poster, diapositive elettroniche, ecc.) a chi arriva o parte dalle aree interessate; l’isolamento dei casi sospetti e il ricovero dei casi reali, da gestire di comune accordo tra le autorità dei Paesi interessati che dovranno dotarsi di personale sanitario formato e dotato delle adeguate protezioni. Così come dovrà essere essere adeguatamente formato il personale di polizia, delle dogane, i piloti portuali, gli addetti ai servizi di pulizia.

Fornitura di beni: anche qui l’indicazione è di preservare la libera circolazione di tutte le merci, in particolare di «prodotti essenziali quali medicinali, attrezzature mediche, prodotti alimentari essenziali e deperibili e bestiame», prendendo in considerazione anche la «rinuncia ai divieti di fine settimana esistenti». «No» all’imposizione di certificazioni aggiuntive sulle merci legalmente circolanti nell’UE e rafforzamento dei nodi di trasporto specifico, come Porti, aeroporti, centri logistici.

Misure relative alla salute: tra le misure suggerite per chi è a richio Covid-19 figurano gli screeening d’ingresso (per valutare la presenza di sintomi e / o l'esposizione a Covid-19 di viaggiatori che arrivano da aree o Paesi interessati, con tracciatura – nel caso delle bnavi – di tutti i porti visitati); gli screening di uscita (con divieto di viaggiare per gli esposti o infetti da Covid-19); la fornitura di materiale informativo (volantini, striscioni, poster, diapositive elettroniche, ecc.) a chi arriva o parte dalle aree interessate; l’isolamento dei casi sospetti e il ricovero dei casi reali, da gestire di comune accordo tra le autorità dei Paesi interessati che dovranno dotarsi di personale sanitario formato e dotato delle adeguate protezioni. Così come dovrà essere essere adeguatamente formato il personale di polizia, delle dogane, i piloti portuali, gli addetti ai servizi di pulizia.

Frontiere esterne: controlli sistematici ai valichi di frontiera per chiunque attraversi le frontiere esterne per entrare nello spazio Schengen e posibilità per gli Stati membri di rifiutare l’ingresso a cittadini di paesi terzi non residenti che sintomi rilevanti o siano stati particolarmente esposti al rischio di infezione, considerati una minaccia per la salute pubblica. In alternativa: isolamento o quarantena. Il tutto a patto che si tratti di decisioni proporzionate e non discriminatorie (autorità sanitarie/ obiettivo di sanità pubblica).

Confini interni: possibilità di ripristino - dietro notifica, come previsto dal trattato - dei controlli temporanei alle frontiere interne se giustificato da motivi di ordine pubblico o di sicurezza interna. Controlli da applicare « in modo proporzionato e nel dovuto rispetto della salute delle persone interessate».

 

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«La tutela dei lavoratori di tutte le imprese è un interesse cruciale per le aziende e per il Paese e un impegno prioritario del Governo, che si prepara a dettare le linee guida che dovranno essere adottate e rispettate in ogni fabbrica. Il nostro auspicio è che dalla videoconferenza convocata oggi tra Governo, imprenditori e sindacati consenta di trovare una giusta soluzione capace di stemperare le tensioni esplose negli stabilimenti produttivi del nord Italia tutelando allo stesso tempo la necessità assoluta di non bloccare le attività produttive di chi assicura servizi essenziali per la vita del Paese».

Ad affermalo è il presidente Assogenerici, Enrique Häusermann, sottolineando ricordando la linea già adottata dal Governo e ribadita più volte dal ministro degli Affari regionali, Francesco Boccia “Se i governatori vogliono fermare gli autobus e chiudere altre fabbriche, purché non abbiano riferimenti con le filiere sanitaria e agroalimentare, il governo non dirà di no, ma dovranno assumersi le loro responsabilità”.

«È cruciale, in questo momento difficile per il Paese - prosegue Häusermann - impedire che via un qualsiasi tipo di stop delle attività della filiera del farmaco e di tutte le attività connesse che devo essere considerate essenziali. Qualsiasi rallentamento avrebbe effetti devastanti. Non solo in Italia ma per l’intera Europa visto che in particolare per alcune aree terapeutiche, come ad esempio gli anti infettivi, siamo rimasti tra i pochi produttori».

«Proprio oggi - prosegue il presidente Assogenerici - questi argomenti sono al centro di un incontro tra l’associazione europea dei produttori di equivalenti e la Commissione UE.   Il nostro settore – con 300 siti produttivi in tutta Europa che lavorano a piena capacità per la produzione di prodotti finiti e alcuni ingredienti farmaceutici attivi - garantisce il 67% dei medicinali soggetti a prescrizione in Eurpa ed è il maggior fornitore di medicinali essenziali per la gestione dell’attuale crisi. Abbiamo 300 siti produttivi in tutta Europa che lavorano a piena capacità per la produzione di prodotti finiti e alcuni ingredienti farmaceutici attivi. È necessario evitare il protezionismo nazionale e garantire la massima collaborazione e coordinamento paneuropei per avere successo».

«Per questo le aziende del settore presenteranno alcune richieste fondamentali alla Commissione Ue: servono misure per mantenere sempre aperta e operativa tutta la produzione farmaceutica disponibile in Europa, qualunque cosa accada; abbiamo anche bisogno di accedere ad attrezzature essenziali come indumenti protettivi, filtri, ecc. ; è necessario evitare le restrizioni all’esportazione ai produttori di medicinali o principi attivi e creare corsie verdi di trasporto per i prodotti medicinali e sanitari in genere. Viceversa molti carichi sono bloccati sui confini italiano, austriaco e svizzero. E sarebbe necessaria anche ila creazione di voli ad hoc per garantire l’import-export tra Europa e Stati Uniti».

«Sappiamo che l’ECDC e l’EMA stanno sviluppando scenari su quante persone potrebbero ammalarsi in Europa a causa del virus - conclude Häuserman. - L’auspicio è che la Commissione UE adotti misuri temporanee valide per tutti i Paesi che consentano di affrontare la crisi: dobbiamo continuare a fornire i medicinali ai cronici e allo stesso tempo pianificare la produzione o l’importazione di ulteriori medicinali di emergenza. È una guerra che possiamo vincere, ma solo se ciascuno sarà messo in condizione di svolgere il proprio ruolo».

CITTADINANZATTIVA
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Con una giornata di formazione rivolta ai docenti presso l’Istituto Superiore Bosso-Monti di Torino sull'uso consapevole dei farmaci, sui corretti stili di vita e sulla produzione dei medicinali ha preso ufficialmente il via, lo scorso 30 gennaio, la Campagna "Io Equivalgo-Scuola". Ad annunciare ufficialmente l'avvio dell'iniziativa un comunicato stampa diffuso ogi da Cittadinanzattiva: "Dopo tre anni di campagna di comunicazione e sensibilizzazione sull’uso dei farmaci equivalenti rivolta ai cittadini - si legge nella nota -  IoEquivalgo si trasforma in un contenitore di processi di apprendimento trasversale da cui attingere consapevolmente informazioni utili per la propria e altrui salute. Protagonisti principali saranno docenti e studenti di Istituti secondari di II grado di Torino, Roma e Napoli. Dopo la formazione, i docenti realizzeranno un percorso laboratoriale con la propria classe. Agli studenti di ogni classe spetterà invece il compito di realizzare un video-spot sull’uso corretto e consapevole dei farmaci. Avranno inoltre l’opportunità di visitare gli stabilimenti farmaceutici, messi a disposizione da Assogenerici, per toccare con mano le fasi di produzione del farmaco e saranno infine coinvolti localmente, nelle tappe del “Villaggio di IOEquivalgo”, aperto alla cittadinanza".

“IoEquivalgo Scuola è stato pensato per i giovani; l’intento è di continuare a lavorare sulla corretta informazione sui farmaci equivalenti, costruendo contemporaneamente, insieme ai docenti delle scuole, un percorso di ampio respiro, capace di intrecciare la corretta conoscenza scientifica sul farmaco a temi quali prevenzione, gestione e buon uso dei farmaci, valore della scienza e del progresso scientifico, rispetto dell’ambiente, funzione sociale dello sport e net-education. Una sfida che Cittadinanzattiva persegue attraverso la formazione e la comunicazione, al fianco di professionisti che, ancora una volta, ci accompagneranno in questa avventura”, ha dichiarato Antonio Gaudioso, Segretario Generale di Cittadinanzattiva.

L’intero percorso sarà caratterizzato da una prospettiva educazionale e da una didattica laboratoriale con l’obiettivo di:

  1. Rilanciare la cultura scientifica per stimolare e sviluppare negli studenti la propensione all'innovazione, al lavoro di gruppo, alle specifiche competenze tecnico-scientifiche e più in generale al futuro, con uno sguardo centrato al mondo del lavoro;
  2. Far crescere la consapevolezza e la conoscenza sull’uso responsabile dei farmaci;
  3. Facilitare alleanze tra scuola e impresa, facendo leva sul talento degli studenti, potenziandone le capacità riflessive, creative, comunicative;
  4. Offrire esperienze di incontro e confronto con il mondo scientifico.

IoEquivalgo Scuola si sviluppa nell’arco di due anni scolastici (2019/2020 – 2020/2021); entro giugno 2021 sarà organizzata un’iniziativa pubblica che metterà al centro il “valore della scienza” e, all’interno della quale, una giuria di esperti valuterà e premierà il miglior video-spot realizzato dagli studenti.

IOEquivalgo Scuola è realizzato in collaborazione con  il Ministero dell’Istruzione dell’Università e della Ricerca (MIUR), ADI (Associazione Italiana Dietetica e Nutrizione Clinica) AMSI (Associazione Medici di origine Straniera in Italia), Federfarma(Federazione Nazionale Unitaria Titolari di Farmacia), FIMMG (Federazione Medici di Medicina Generale), FNOMCEO (Federazione Nazionale Ordine dei Medici Chirurghi e degli Odontoiatri), FNOPI (Federazione Nazionale Ordini Professioni Infermieristiche), FOFI (Federazioni Ordini Farmacisti Italiani), SIF (Società Italiana Farmacologia), SPI CGIL (Sindacato Pensionati Italiani), UISP (Unione Sport per Tutti) e UNITI PER UNIRE (Movimento Internazionale transculturale e interprofessionale) ed è reso possibile grazie al sostegno non condizionato di ASSOGENERICI, il Patrocinio dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed a Farmadati Italia, partner tecnico dell’iniziativa. È stato richiesto il patrocinio al Ministero della Salute

PRODUZIONE
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Di “vecchio” hanno solo la data sull’atto di prima registrazione. Ma nel DNA hanno la capacità e la voglia di offrire nuove soluzioni a bisogni sanitari insoddisfatti o di migliorare significativamente la gestione di terapie consolidate nelle diverse aree terapeutiche di appartenenza. Sono le Value Added Medicines, di cui all’estero si discute ormai già da qualche anno: i medicinali a valore aggiunto che utilizzano principi attivi noti e di indiscussa efficacia introducendo delle “innovazioni” che ne migliorano le performance regalando loro una marcia in più rispetto a qualsiasi precedente versione.

A dar voce alle aziende impegnate in questo settore sarà un Gruppo autonomo, appena battezzato nell’ambito di Assogenerici: l’Italian VAM Group, che ieri ha eletto come proprio coordinatore Geremia Seclì (Medac Pharma) e come vice coordinatore Raffaelle Marino (Zentiva Italia).

Obiettivo del neonato Gruppo - che è aperto anche all’adesione di aziende non appartenenti ad Assogenerici - è quello di contribuire tramite i nuovi prodotti a migliorare l’aderenza alle terapie e i risultati sulla salute o sulla qualità della vita; incrementare la sicurezza ed efficienza del personale sanitario; allargare le opzioni di trattamento e prevenzione; migliorare il rapporto costi-benefici e infine accesso all’assistenza sanitaria.

Al gruppo hanno già aderito 10 aziende già trasversalmente attive sia nel settore delle small molecules che in quello dei biologici (ABC Farmaceutici, Accord Healthcare, Baxter, Medac, Mylan, Italia, NTC, Sun Pharma, Salf, Teva, Zentiva Italia) e si sta registrando l’interesse di aziende attualmente non associate ad Assogenerici.  

«Le VAM includono una grande varietà di prodotti off patent modificati o combinati prevedendo ad esempio nuove forme farmaceutiche, vie di somministrazione, dosaggi, indicazioni, devices, soluzioni digitali e patient support programs», spiega, il neo-coordinatore Seclì.

«Esiste un significativo potenziale non sfruttato in Europa per ottimizzare le terapie esistenti per soddisfare al meglio le esigenze di pazienti, operatori sanitari e pagatori - conclude Marino - una maggiore personalizzazione delle terapie esistenti non può che portare ad una maggiore efficienza per l'intera comunità sanitaria».

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Foto: Pexels-Pixabay-45244

AIFA
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Dopo il via libera dato stamani dalla Conferenza delle Regioni, sarà la Conferenza Stato-Regioni di oggi pomeriggio a ufficializzare la nomina di Nicola Magrini a nuovo Direttore Generale dell’Agenzia italiana del Farmaco, come proposto dal ministro della Salute. Magrini subentra alla guida dell'AIFA a Luca Li Bassi, nominato 15 mesi fa dall'ex-Ministro Giulia Grillo e anticipatamente rimosso per effetto dello spoil system attuato dal ministro Speranza.

Magrini - attualmente Segretario del Comitato per i farmaci di base dell’OMS - è medico, farmacologo e farmaco-epidemiologo clinico, con una vasta esperienza in materia di evidence-based medicine, valutazione dei farmaci e sviluppo di linee guida.

Il neo-DG ha iniziato la sua carriera come ricercatore presso l’Università di Bologna (farmaco-epidemiologia) e l’Istituto Mario Negri di Milano (epidemiologia clinica). Successivamente, ha diretto l’unità di Farmaco-epidemiologia e di valutazione dei servizi sanitari presso l’Autorità Sanitaria Locale di Modena. Dal 2012 al 2014 ha diretto l’Area valutazione del Farmaco dell’Agenzia Sanitaria dell’Emilia-Romagna. Nel 1999 ha fondato e diretto per 15 anni il CeVEAS (Centro per la Valutazione dell’Efficacia), dipartimento della USL di Modena dedicato all’elaborazione di informazioni e linee guida sui farmaci.
È membro fondatore del Cochrane Center italiano ed è direttore di un centro di collaborazione dell’OMS per quanto riguarda l’evidence-based medicine e lo sviluppo delle Linee guida.
NITROSAMMINE
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Rinviata a fine mese la scadenza entro cui i titolari di AIC dovranno far pervenire all'EMA gli esiti dei test analitici per impurità da nitrosammine (NMDA) su principi attivi e prodotti finiti (commercializzati e in attesa di rilascio) dei medicinali contenenti metformina e relative azioni correttive e preventive, richiesti dall'Agenzia regolatoria europea all'inizio del dicembre scorso.
 
Lo ha reso noto la stessa agenzia rispondendo ad una sollecitazione di Medicines for Europe sulle difficoltò per le aziende coinvolte di rispettare la scadenza inizialmente fissata al 15 gennaio 2020. 
 
"Tenendo conto di queste preoccupazioni - scrive l'EMA -  per quei titolari di autorizzazioni all'immissione in commercio che non sono in grado di rispettare la scadenza del 15 gennaio 2020 per la fornitura dei risultati dei test, è stato convenuto che questi dovrebbero essere forniti per il 31 gennaio 2020. Se in via eccezionale i risultati non possono essere fornito entro il 31 gennaio 2020, dovrebbe essere inviato un aggiornamento, il prima possibile e comunque entro il 31 gennaio 2020, sul lavoro svolto dalla ricezione dell'elenco delle domande, compreso un aggiornamento sulla valutazione del rischio, le attività di prova API / prodotti finiti e le indagini eseguite, i piani di titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio e le date previste per il completamento di queste attività, in particolare i test per le API e il prodotto finito. Inoltre, dovrebbero essere delineati gli ostacoli specifici che i titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio devono affrontare per rispettare la scadenza del 31 gennaio".
 
EMA
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Sessantasei nuovi medicinali autorizzati per uso umano e 15 per uso veterinario (+ 50%  rispetto al 2028): questo il succo dell'attività autorizzativa svolta dall'Agenzia europea dei medicinali nel corso del 2019.
 
Il dato è contenuto negli highlights appena pubblicati dall'Ema che offrono una panoramica delle raccomandazioni chiave sull'autorizzazione e il monitoraggio della sicurezza dei farmaci nelle due aree.
 
In particolare, dei 66 medicinali per uso umano 30 avevano un nuovo principio attivo che non era mai stato autorizzato prima nel'UE, mentre sono stati 5 i nuovi principi attivi autorizzati nel settore veterinario che ha visto anche l'avvento di quattro sono vaccini, incluso un nuovo vaccino biotecnologico.
ONCOLOGIA
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Sono come i semi di piante che messi nel terreno giusto possono far germogliare - a distanza di anni - un esemplare della specie da cui provengono.  Ma in realtà sono come mine inesplose: cellule dormienti, in stato di quiesciqenza ma  dotate di maggiore potenziale cancerogeno (o staminalità tumorale) e di un’aumentata resistenza alle terapie che possono risvegliarsi egenerare un tumore a distanza di anni.

A scoprire l'esistenza nei tumori del colon di una piccola popolazione di cellule in stato di “dormienza” o “quiescenza”ultraresistenti alle terapie è stato un team di ricercatori dell’Istituto Superiore di Sanità coordinato dalla dottoressa Ann Zeuner, del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare: i  risultati della ricerca sono stati pubblicati oggi sulla rivista Journal of Experimental and Clinical Cancer Research.

I risultati dello studio - reso possibile grazie al sostegno di Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro - aggiungono un importante tassello alle conoscenze sulla chemioresistenza e sulle cellule staminali tumorali, che rappresentano un bersaglio cruciale nella lotta ai tumori: "Le cellule tumorali quiescenti possono rimanere inattive a lungo e resistere a condizioni ambientali avverse per poi risvegliarsi e rigenerare un tumore a distanza di molti anni – dice Ann Zeuner, coordinatrice dello studio - Per questo è molto importante studiarle e capire i loro punti deboli, in modo da eliminarle mentre si trovano nello stato dormiente o almeno impedire loro di risvegliarsi.”

Identificare le cellule dormienti e i loro meccanismi di sopravvivenza è un passo importante per sviluppare terapie più efficaci per il tumore del colon-retto, che colpisce circa cinquantamila italiani ogni anno (un uomo su 13 e una donna su 21, dati AIRTUM) e rappresenta uno dei big killer insieme ai tumori del polmone e della mammella

Alo studio della dott.ssa Zeuner hanno contribuito le ricercatrici Federica Francescangeli, Maria Laura De Angelis e Marta Baiocchi e i collaboratori Prof. Vito D’Andrea e Filippo La Torre (Università La Sapienza) e Ruggero De Maria (Università Cattolica del Sacro Cuore).

REGIONI
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"Siamo di fronte ad un punto di partenza che segna un’inversione di tendenza e che va letto in modo inequivocabile come un rilancio della sanita pubblica e del diritto alla salute definito in modo puntuale dalla Costituzione. Un risultato che dobbiamo anche all’impegno del Governo ed in particolare del Ministro della Salute, Roberto Speranza, del Ministro dell’Economia, Roberto Gualtieri, e del Ministro dell’Università, Lorenzo Fioramonti”.

Il presidente dell'Emilia Romagna, Stefano Bonaccini, commenta così, in una nota, l'esito della Conferenza delle Regioni che oggi ha dato il via libera al nuovo Patto per la Salute 2019-2021. “Oggi è una giornata importante per tutti coloro che hanno davvero a cuore il futuro della sanità pubblica  - scrive. -  Con la firma del nuovo Patto per la Salute 2019-21, infatti, finisce una stagione di tagli. Il Patto sancisce il notevole incremento delle risorse destinate alla sanità: 114.474.000.000 euro per l'anno 2019, 116.474.000.000 euro per l'anno 2020 e in 117.974.000.000 euro per l'anno 2021. A tutto ciò va aggiunto quanto previsto dalla Legge di Bilancio con un incremento, dopo i 4 miliardi già previsti per il 2019, di 2 miliardi per gli investimenti per l’edilizia sanitaria e l’aumento di 1,5 miliardi di quelli per l’ammodernamento tecnologico.

"il testo - prosegue Bonaccini - recepisce gran parte delle richieste avanzate dalla Conferenza delle Regioni e delle Province autonome ed in particolare  voglio citare i più importanti risultati raggiunti:

  • garanzie in merito alla certezza delle risorse per il SSN per il triennio, registrato incremento pari a 3,5 mld;
  • sblocco di ulteriori risorse per gli investimenti in edilizia sanitaria e ammodernamento tecnologico e semplificazione dell’iter amministrativo;
  • revisione dei meccanismi e degli strumenti relativi ai piani di rientro e ai commissariamenti, ivi compresa la definizione dei parametri per l’uscita;
  • rimodulazione, nella direzione di una maggiore flessibilità, del tetto relativo alla spesa del personale dal 5% al 10%, valutando la possibilità di un ulteriore innalzamento al 15%;
  • rimodulazione, nella direzione di una maggiore flessibilità, del tetto relativo agli acquisti di prestazioni da privato accreditato;
  • revisione, a quattro anni dalla sua adozione, del DM 70/2015 che fissava gli standard per l’assistenza ospedaliera;
  • risposte per superare l’emergenza della carenza dei medici consentendo ai medici iscritti al terzo anno di specializzazione di poter lavorare nelle nostre strutture sanitarie e prevedendo fino al 2022 la possibilità per i medici che hanno compiuto i 70 anni di età di permanere in servizio;
  • valorizzazione e sviluppo delle competenze delle professioni sanitarie.

"Insomma – conclude Bonaccini - abbiamo scritto con il Governo, e le Regioni hanno dato un contributo di idee e proposte determinante, un Patto che contiene diverse “leve”, alcune molto innovative, per migliorare il servizio sanitario".

Fondazione GIMBE
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«La legge di bilancio esce dal Senato con un “paniere” molto ricco, sempre che oggi governo e regioni riescano a scrivere la parola fine alla saga infinita del Patto per la salute, sbloccando l’incremento di € 3,5 miliardi del fabbisogno sanitario nazionale. Va in soffitta il superticket, arrivano € 2 miliardi in 11 anni per ristrutturazione edilizia e ammodernamento tecnologico, € 879 milioni in 4 anni per disabilità e non autosufficienza e € 157 milioni per oltre 1.200 contratti di formazione specialistica. Ma rimangono nel dimenticatoio sia le risorse vincolate per rinnovi contrattuali e sblocco dei nuovi Lea, sia la definizione del fabbisogno sanitario nazionale per il 2022». Con queste riflessioni, dopo il via libera di Palazzo Madama, la Fondazione GIMBE, propone la  propria analisi delle misure sanitarie e socio-sanitarie contenute nella Legge di Bilancio 2020, che difficilmente potrà subire ulteriori modifiche prima del voto finale.

Di seguito il prospetto delle cifre destinate alla sanità sino a fine legislatura nel tentativo di fare chiarezza – spiega in presidente, Nino Cartabellotta – perché «le dichiarazioni informali che si rincorrono su stampa, TV e social media riportano dati parziali e incompleti e si prestano a strumentalizzazioni politiche».

LEGGE DI BILANCIO 2020
Misure sanitarie e socio-sanitarie al 18/12/2019

MILIONI DI EURO

Stanziati

2020

2021

2022

2023

Aumento del fabbisogno sanitario nazionale standard1

3.500

2.000

1.500

-

 

Abolizione del superticket

1.847

1852

554

554

554

Edilizia sanitaria e ammodernamento tecnologico

2.0003

-

-

100

100

Fondo per la disabilità e la non autosufficienza

829

29

200

300

300

Fondo per la non autosufficienza

504

50

-

-

-

Contratti di formazione specialistica (c. 271)

79,95

5,4

10,9

16,5

22,1

Ulteriori contratti di formazione specialistica (c. 859)

102

25

25

26

26

Assunzioni di medici INPS

21,6

-

7,2

7,2

7,2

Sperimentazione della farmacia dei servizi

50,6

-

25,3

25,3

-

Altre misure

33

-

1 Risorse assegnate dalla Legge di Bilancio 2019 e subordinate alla stipula del Patto per la Salute entro il 31/12/2019

2 L’importo incrementa il fabbisogno sanitario nazionale standard; nel 2020 agli € 185 milioni si aggiungono € 40 milioni del fondo per il superamento del superticket, assegnati dalla Legge di Bilancio 2018

3 Modalità di ripartizione: € 100 milioni per il 2022 e 2023 e € 200 milioni/anno dal 2024 al 2032

4 L’importo incrementa i € 571 milioni del fondo per la non autosufficienza (L. 296/2006)

5 L’importo include i € 25 milioni stanziati per il 2024  

  • Fabbisogno sanitario nazionale standard (FSN). Se il testo della Manovra non menziona gli incrementi previsti dal precedente Esecutivo con la Legge di Bilancio 2019, i € 3,5 miliardi per il 2020-2021 rimangono appesi alla stipula del nuovo Patto per la Salute che oggi auspicabilmente dovrebbe vedere la luce. «La Fondazione GIMBE – afferma il Presidente – oltre a lanciare un ultimo appello a Governo e Regioni per la stipula del Patto chiede di mettere nero su bianco il finanziamento per il 2022, su cui al momento la casella sta a zero euro».
  • Abolizione del superticket. Dal 1° settembre 2020 sarà definitivamente abolito l’iniquo balzello applicato dalle Regioni per la compartecipazione alle prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale. «Per garantire le coperture – spiega Cartabellotta – il FSN viene aumentato di € 185 milioni per il 2020 e di € 554 milioni annui a decorrere dal 2021. Per il 2020 vengono utilizzati ulteriori € 40 milioni del fondo per il superamento del superticket, stanziato dalla Legge di Bilancio 2018».
  • Programma di edilizia sanitaria e ammodernamento tecnologico. € 2 miliardi in più per il programma pluriennale ma «si tratta di risorse – commenta il Presidente – “spalmate” su 11 anni: le Regioni infatti potranno disporre di € 100 milioni per il 2022 e 2023 e € 200 milioni/anno dal 2024 al 2032». A valere su tale programma anche i € 235,8 milioni destinati ad apparecchiature sanitarie per erogare prestazioni di competenza dei medici di medicina generale e dei pediatri di libera scelta. «Tuttavia non è chiaro se questo investimento attingerà da quanto già stanziato dalla precedente Legge di Bilancio – precisa Cartabellotta – perché in caso contrario l’importo totale non sarà disponibile prima del 2024».
  • Disabilità e non autosufficienza. Istituito il fondo per la disabilità e non autosufficienza con una dotazione di € 29 milioni per il 2020, € 200 milioni per il 2021 e € 300 milioni dal 2022. «Tali risorse – spiega il Presidente – integrano i € 571 milioni del Fondo nazionale per la non autosufficienza a cui la manovra aggiunge € 50 milioni per il 2020».
  • Contratti di formazione specialistica. Oltre alle risorse già previste dal testo arrivato in Senato, il comma 859 aggiunge ulteriori € 102 milioni. «Complessivamente – commenta Cartabellotta – si tratta di € 182 milioni che permetteranno di stipulare 1.217 contratti di formazione specialistica».
  • Personale sanitario. La Manovra stabilizza i precari, grazie all’estensione della Legge Madia, e i ricercatori di IRCCS e Istituti Zooprofilattici, ma non prevede nessun finanziamento dedicato, a parte i medici INPS, al piano straordinario per le assunzioni più volte annunciato. Gli incrementi retributivi 2019-2021 per il personale dipendente e convenzionato del SSN (1,3% nel 2019, 1,9% nel 2020, 3,5% dal 2021) rimangono a carico dei bilanci regionali. «In altri termini – puntualizza il Presidente – la Manovra non prevede risorse vincolate e spetta alle Regioni reperirle dalla quota di riparto, grazie anche all’innalzamento del tetto di spesa dal 5% al 15% previsto dal Decreto fiscale».
  • Nuovi LEA. Nonostante la bozza del Patto per la Salute preveda di completare l’approvazione del “decreto tariffe” per dare il via libera ai nomenclatori della specialistica ambulatoriale e della protesica, la Legge di Bilancio non stanzia risorse dedicate.
  • Altre misure. La Manovra assegna ulteriori risorse per specifici obiettivi: osservatorio sulla formazione specialistica e definizione del fabbisogno di medici e professionisti sanitari (€ 21 milioni); disposizioni per l’acquisto di sostitutivi del latte materno (€ 7 milioni); ricerca sull’endometriosi (€ 4 milioni), rete nazionale dei registri dei tumori e dei sistemi di sorveglianza (€ 1 milione).

«Pur riconoscendo a Governo e Parlamento un grande impegno per rifinanziare la sanità pubblica – conclude Cartabellotta – le nostre analisi permettono di rivalutare, numeri alla mano, le recenti dichiarazioni del Premier Conte che ha espresso il desiderio di “sforare o sfiorare i 10 miliardi di investimenti sulla salute entro la fine della legislatura”. Infatti, se apparentemente le risorse assegnate dalla Legge di Bilancio 2020 ammontano ad oltre € 8,5 miliardi, bisogna anzitutto ricordare che i € 3,5 miliardi di incremento del FSN, già stanziati dal precedente Esecutivo, non sono formalmente inclusi nella Manovra. In secondo luogo, dei € 2 miliardi per il programma di ristrutturazione edilizia e ammodernamento tecnologico solo € 200 milioni saranno esigibili entro il 2023. Infine, mancano all’appello sia il FSN per il 2022, sia le risorse vincolate ai rinnovi contrattuali, al piano straordinario delle assunzioni per il personale e allo sblocco dei nuovi LEA, pilastri portanti per garantire quell’universalismo tanto caro al Ministro Speranza».

 

FARMACEUTICA SSN
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I primi nove mesi del 2019 confermano il trend di decrescita dei consumi in farmacia registrato nei primi mesi dell’anno: da gennaio a settembre la spesa farmaceutica complessiva nel canale farmacia è ammontata ad un totale di 7,8 miliardi di euro per 1,4 milioni di confezioni vendute. I farmaci equivalenti hanno assorbito il 22% del mercato a volumi e il 14% a valori, con un aumento dell’1,8% rispetto a gennaio-settembre 2018.

Performance decisamente di maggior rilievo sull’altro ramo del pianeta off patent, quello dei biosimilari: nei primi nove mesi dell’anno hanno registrato una crescita dei consumi del 109,2% rispetto allo stesso periodo del 2018.

L’istantanea aggiornata dei trend del mercato farmaceutico of patent riferito ad equivalenti e biosimilari è contenuta nell’ultimo report realizzato dall’Ufficio studi Assogenerici su dati IQVIA.

Per quanto riguarda in particolare i biosimilari, dall'analisi emerge che i 29 prodotti corrispondenti ai 13 molecole biologiche a brevetto scaduto (Enoxaparina, Epoetine, Etanercept, Filgrastim, Follitropina alfa, Infliximab, Insulina glargine, Rituximab, Somatropina, Insulina Lispo, Trastuzumab e Adalimumab e Pegfilgrastim biosimilari) hanno assorbito il 28% dei consumi nazionali a volumi (17% il dato consolidato 2018) contro il 72% detenuto dai corrispondenti originator, con una crescita del 109,2% rispetto ai primi nove mesi del 2018, al netto dei nuovi principi attivi biosimilari lanciati a partire da settembre 2018.

In quattro casi i biosimilari hanno quasi completamente saturato il mercato di riferimento sostituendosi al biologico originatore: Filgrastim (95,89% del mercato a volumi e (92,91% a valori); Epoetine (84,27% a volumi; (73,45% a valori); Infliximab (83,43 a volumi e 69,63% a valori) e Rituximab (84,79% a volumi e 59,70% a valori).

Registrano crescite di rilievo anche le molecole di più recente registrazione come adalimumab o trastuzumab, fino ad arrivare al neonato pegfilgrastim biosimilare, in commercio da febbraio e capace di conquistarsi, in soli 7 mesi, il 18,36% del mercato a volumi (10,65% a valori).

Ampiamente diversificato e comunque generalmente in crescita il quadro dei consumi a livello regionale: a registrare il maggior consumo di biosimilari per tutte le molecole in commercio sono la Valle d’Aosta e il Piemonte con una incidenza dei biosimilari del 61,73% sul mercato complessivo di riferimento. Seguono Marche (45,23%), Toscana (45,19%) e Emilia Romagna (44,70%). All’estremo opposto, il minor grado di penetrazione dei biosimilari si registra in Umbria (8,95%), Calabria (12,35%) e Puglia (12,36%)

FARMACEUTICA SSN
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I primi nove mesi del 2019 confermano il trend di decrescita dei consumi in farmacia registrato nei primi mesi dell’anno: da gennaio a settembre la spesa farmaceutica complessiva nel canale farmacia è ammontata ad un totale di 7,8 miliardi di euro per 1,4 milioni di confezioni vendute. I farmaci equivalenti hanno assorbito il 22% del mercato a volumi e il 14% a valori.

Per quanto riguarda i consumi rimborsati, le confezioni dispensate a carico del SSN sono diminuite dello 0,6% rispetto ai primi 9 mesi del 2018. A perdere terreno sono stati i prodotti coperti da brevetto (- 5,2% a unità rispetto allo stesso periodo del 2018) mentre cresce, lentamente, il segmento dei farmaci equivalenti (generici puri), con un aumento dell’1,8% rispetto a gennaio-settembre 2018. Sul fronte della spesa rimborsata - sostanzialmente stabile rispetto allo stesso periodo del 2018 - i prodotti sotto brevetto hanno registrato una flessione del 6,5%, mentre gli equivalenti hanno quotato una crescita del 7,6% rispetto allo stesso periodo dell’anno precedente.

Performance decisamente di maggior rilievo sull’altro ramo del pianeta off patent, quello dei biosimilari: nei primi nove mesi dell’anno hanno registrato una crescita dei consumi del 109,2% rispetto allo stesso periodo del 2018.

L’istantanea aggiornata dei trend del mercato farmaceutico of patent riferito ad equivalenti e biosimilari è contenuta nell’ultimo report realizzato dall’Ufficio studi Assogenerici su dati IQVIA.

Equivalenti: mercato tutto in classe A, con un differenziale da 829 milioni (a carico dei cittadini)

Entrando nel dettaglio, il giro d’affari degli equivalenti risulta focalizzato in classe A, dove si concentra l’89% delle confezioni vendute (su un totale di 309 milioni) e l’82% del fatturato realizzato (su un totale di 1,1 miliardo), mentre resta decisamente più contenuta l’incidenza dei prodotti in classe C (10% a volumi; 17% a valori) e nell’area dell’automedicazione (1% sia a volumi che a valori).

Complessivamente nel canale farmacia a giocare la parte del leone sono i prodotti fuori brevetto che assorbono il 74% delle confezioni vendute nel canale, senza distinzione di classe (61% a valori), ma con una netta predominanza dei brand a brevetto scaduto, che quotano il 70% a volumi e il 76% a valori del relativo mercato fuori brevetto.

Per quanto riguarda l’analisi dei consumi per area geografica, nei primi nove mesi del 2019 il consumo degli equivalenti di classe A è risultato concentrato come sempre al Nord (37,3% a unità; 29,1% a valori), che distanzia decisamente il Centro (27,9%; 22,5%) che il Sud Italia (22,4%; 18,1%), a fronte di una media Italia del 30,2% a volumi e del 24,1% a valori. A separare Nord da Sud sono ancora 14,9 punti percentuali a unità e 11 punti percentuali a valori.

In particolare, a guidare la classifica dei consumi di equivalenti è la Provincia Autonoma di Trento (43% sul totale delle unità rimborsate SSN a fronte di una incidenza degli off patent sul totale dell’84,2%), seguita da Lombardia (39,3% sull’81,6% di off patent), Friuli Venezia Giulia (37,2% sull’83% di off patent) ed Emilia Romagna (37% sull’84% di off patent). Ultima in classifica la Calabria (20,6% di equivalenti sull’83,4% di off patent rimborsati SSN nei primi 9 mesi del 2019). Poco sopra Basilicata, Campania e Sicilia.

Ammonta infine a 829,3 milioni di euro il totale del differenziale di prezzo pagato di tasca propria dai cittadini nei primi nove mesi del 2019 per ottenere il branded a brevetto scaduto invece del generico.

Il mercato ospedaliero

Equivalenti in crescita, infine, nel mercato ospedaliero in classe A e H, con i volumi che si attestano nei primi nove mesi dell’anno al 29,5% del totale e valori ex factory che si attestano al 6,7%: un dato tuttavia “teorico” che realisticamente corrisponde al 2,4% in valori al prezzo medio delle forniture ospedaliere, notoriamente effettuate solo per bandi di gara.

Anche nel mercato ospedaliero dominano i medicinali senza brevetto, che assorbono complessivamente il 67,7% a volumi e uno striminzito 8,4% a valori, mentre i farmaci in esclusiva (protetti da brevetto o privi di generico corrispondente), assorbono il 32,3% a unità e il 91,6% a valori (prezzo medio).

Biosimilari: consumi in crescita del 109,2% in nove mesi

I primi nove mesi del 2019 hanno visto proseguire l’avanzata di successo dei biosimilari sul mercato nazionale: i 29 prodotti corrispondenti ai 13 molecole biologiche a brevetto scaduto (Enoxaparina, Epoetine, Etanercept, Filgrastim, Follitropina alfa, Infliximab, Insulina glargine, Rituximab, Somatropina, Insulina Lispo, Trastuzumab e Adalimumab e Pegfilgrastim biosimilari) hanno assorbito il 28% dei consumi nazionali a volumi (17% il dato consolidato 2018) contro il 72% detenuto dai corrispondenti originator, con una crescita del 109,2% rispetto ai primi nove mesi del 2018, al netto dei nuovi principi attivi biosimilari lanciati a partire da settembre 2018.

In quattro casi i biosimilari hanno quasi completamente saturato il mercato di riferimento sostituendosi al biologico originatore: Filgrastim (95,89% del mercato a volumi e (92,91% a valori); Epoetine (84,27% a volumi; (73,45% a valori); Infliximab (83,43 a volumi e 69,63% a valori) e Rituximab (84,79% a volumi e 59,70% a valori).

Registrano crescite di rilievo anche le molecole di più recente registrazione come adalimumab o trastuzumab, fino ad arrivare al neonato pegfilgrastim biosimilare, in commercio da febbraio e capace di conquistarsi, in soli 7 mesi, il 18,36% del mercato a volumi (10,65% a valori).

Ampiamente diversificato e comunque generalmente in crescita il quadro dei consumi a livello regionale: a registrare il maggior consumo di biosimilari per tutte le molecole in commercio sono la Valle d’Aosta e il Piemonte con una incidenza dei biosimilari del 61,73% sul mercato complessivo di riferimento. Seguono Marche (45,23%), Toscana (45,19%) e Emilia Romagna (44,70%). All’estremo opposto, il minor grado di penetrazione dei biosimilari si registra in Umbria (8,95%), Calabria (12,35%) e Puglia (12,36%)

GARE PUBBLICHE
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Sceglie la veste dell'Accordo quadro multi-aggiudicatario, a condizioni tutte fissate, senza rilancio competitivo - in osservanza di quanto prescritto dalla Legge di Stabilità 2017 - il nuovo bando per la fornitura di farmaci biologici  pubblicato da Consip il 28 novembre. In gara 13 lotti merceologici, che valgomo oltre 130 milioni di euro e che comprendono i seguenti principi attivi: Adalimumab, Enoxaparina sodica, Epoetina, Etanercept, Filgrastim, Follitropina alfa, Infliximab, Insulina glargine, Insulina lispro, Pegfilgrastim, Rituximab, Teriparatide, Trastuzumab.

L’iniziativa si affianca alle procedure regionali già attive, per garantire a tutte le amministrazioni sanitarie la possibilità di acquistare farmaci per la tutela della salute dei propri pazienti: le amministrazioni per le quali non sussistono gare regionali attive avranno infatti così a disposizione un unico canale di acquisto per soddisfare le proprie esigenze, favorendo il contenimento dei costi di processo legati alla necessità di gestire una pluralità di negoziazioni dirette, la riduzione dei tempi per la conclusione dei contratti e l’applicazione di livelli di servizio, condizioni e modalità di acquisto trasparenti e uniformi.

Le acquisizioni potranno aver luogo una volta stipulato l’Accordo quadro con i fornitori aggiudicatari, attraverso ordini diretti, secondo il principio della scelta clinica e nel rispetto della continuità terapeutica. Tra i principali elementi innovativi, rispetto alla prima edizione dell’Accordo Quadro, l’aumento del numero di principi attivi disponibili e la riduzione degli oneri di partecipazione per le aziende. L’iniziativa - e i contratti di conseguenza stipulati - avrà una durata di 12 mesi.  Il termine per la presentazione delle offerte da parte delle imprese è fissato alle ore 16 del 20 gennaio 2020.

SIMG
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L’equivalenza terapeutica tra generici e originator, relativamente a numerose patologie croniche - specie in ambito cardiovascolare - è ampiamente dimostrata da numerosi studi. Ma qual è esattamente l’atteggiamento prescrittivo dei Medici di Medicina generale? E soprattutto, qual è la tendenza dello switching prescrittivo tra farmaco equivalente e brand e viceversa?

Ad indagare su questo territorio finora inesplorato è stato lo Studio EQUIPE - realizzato d’accordo con Assogenerici dall’Istituto di ricerca della Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie (SIMG), utilizzando il database Health Search (HSD) - che ha analizzato il profilo di prescrizione dei farmaci equivalenti in medicina generale relativamente ai contesti clinici di ipertensione arteriosa, malattie ischemiche cerebro/cardiovascolari e depressione.

Lo studio - presentato nell’ambito del 36° Congresso Nazionale SIMG “Progetti e Strumenti per la Medicina Generale del Futuro”, in corso fino a sabato 30 novembre presso la Fortezza da Basso a Firenze - ha valutato i pattern di utilizzo (prevalenza ed incidenza d’uso) dei farmaci equivalenti in Medicina generale nel decennio 2008-2018 , quantificando anche il grado di switching, in funzione dell’indicazione terapeutica, tra farmaco equivalente e brand e tra il farmaco brand e l’equivalente per quanto concerne l’ipertensione arteriosa, le malattie ischemiche cerebro/cardiovascolari e la depressione.

L’analisi è stata realizzata sul database contenente le informazioni cliniche relative ad oltre 1 milione e mezzo di assistiti (Health Search Database- HSD) fornite da 800 medici di medicina generale - selezionati su tutto il territorio nazionale in base alla numerosità dell’area geografica di riferimento (Nord-est, Nord-ovest, Centro, Sud, Isole) - che registrano quotidianamente le informazioni relative alla pratica professionale quotidiana, codificando anche le prescrizioni farmaceutiche.

«Dallo studio emerge in modo chiaro che l’aumento della prescrizione del generico nel tempo è giustificata dai nuovi utilizzatori. Ovvero, sono i pazienti che iniziano per la prima volta il trattamento con uno dei farmaci equivalenti appartenenti ad una delle categorie terapeutiche analizzate a giustificare l’aumento del volume di prescrizione registrato - ha spiegato Francesco Lapi, Direttore della Ricerca di Health Search. - Viceversa lo switch da brand a generico ha un ruolo marginale rispetto a quello dei primi trattamenti».

Proprio sullo switch emergono però aspetti particolari: lo studio documenta infatti uno switching prescrittivo leggermente superiore da generico a brand.

«Il fenomeno riguarda in particolare quelle categorie di farmaci rispetto alle quali può esserci una percezione maggiormente rilevante degli aspetti di sicurezza della terapia, sia da parte del medico che da parte del paziente - ha commentato Claudio Cricelli, Presidente Simg. - Il fenomeno, infatti, si verifica soprattutto per i diuretici o per l’aspirina a basse dosi: trattamenti notoriamente soggetti a più effetti collaterali di varia intensità che - a fronte della percezione individuale degli stessi da parte del paziente - possono portare ad una modifica del comportamento prescrittivo del medico». «Riassumendo - ha proseguito Cricelli - è sempre più in crescita la popolazione che utilizza in prima battuta l’equivalente in quanto farmaco prescritto dal medico. Il fenomeno del cambiamento di prescrizione da generico a brand avviene invece solo per categorie di prodotti che, pur essendo di uso consolidato nella clinica, presentano profili di scarsa maneggevolezza. E si tratta comunque di fenomeni la cui incidenza è andata diminuendo e che riguardano una popolazione sempre più ridotta, in particolare nel primo anno di trattamento».

«Sia tra gli operatori sanitari che tra i pazienti esiste ancora una percentuale non trascurabile di popolazione che esprime una diffidenza verso gli equivalenti - ha commentato Enrique Häusermann, presidente Assogenerici. - I risultati preliminari di questa ricerca sono però incoraggianti sia sul fronte dell’avvio delle terapie direttamente con farmaci equivalenti sia su quello dell’individuazione delle aree dove tali diffidenze persistono per la scarsa maneggevolezza dei principi attivi analizzati. Ed è proprio in queste aree che il MMG può giocare un ruolo determinante nell’aderenza alla terapia». «È dunque evidente che un’adeguata conoscenza di come in oltre 10 anni sia mutato il profilo prescrittivo della Medicina generale è indispensabile per rinsaldare il rapporto di fiducia tra chi ha bisogno di salute (pazienti) e chi ha le conoscenze scientifiche per dare risposte al bisogno (medici) - ha concluso Häusermann. - Per questo siamo felici di sostenere lo sforzo della SIMG nella ricerca e approfondimento di aspetti fondamentali per l’appropriatezza prescrittiva e quindi la sostenibilità del SSN».

«Numerosi fattori influenzano la decisione di prescrivere un farmaco e la scelta del paziente di preferire un prodotto generico rispetto ad una referenza brand: i fattori culturali, l’informazione sulle modalità di produzione e registrazione, la capillarità e la continuità di distribuzione dei prodotti - ha tirato le somme Cricelli -. Sono tutti elementi che garantiscono la chiarezza di informazione capace di aumentare la consapevolezza decisionale del paziente e nel tempo stanno mutando, consolidando la fiducia dei medici e dei consumatori nei confronti dei prodotti generici».

CONGRESSO SIF
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Il mercato europeo dei farmaci biosimilari stenta a decollare ed è lo specchio del sottotrattamento che ancora coinvolge numerosi malati nel Vecchio Continente. L’introduzione dei biosimilari ha infatti determinato un impatto variabile sui mercati europei: grazie alle decise riduzioni di prezzo, infatti, l’avvento delle prime tre classi di biosimilari - ormone della crescita, epoetina e filgrastim - ha generalmente aumentato l'accesso ai trattamenti e lo stesso sta accadendo - anche se più lentamente - con i biosimilari degli anti TNF e degli oncologici, tuttavia nei Paesi a scarso acceso il fenomeno si protrae per quasi uno o 2 anni dopo il lancio del primo biosimilare.

Il tema dell’accesso alle terapie biologiche e del sottotrattamento in particolare nell’area delle malattie reumatiche è stato al centro di un simposio organizzato giovedì 21 novembre nell’ambito dei lavori del 39° Congresso nazionale della Società italiana di farmacologia, SIF, con il supporto non condizionato dall’Italian Biosimilars Group. Punto di partenza lo studio - accettato al 56°Convegno della Società Italiana di Reumatologia (SIR) - realizzato dalla società di ricerca specializzata CliCon – Health, Economics & Outcome Research in collaborazione con il Dipartimento di Reumatologia dell’Istituto Gaetano Pini di Milano, analizzando i dati dei pazienti affetti da artrite reumatoide afferenti ad un campione di Asl afferenti a Lombardia, Veneto e Puglia.

«Sono stati inclusi nell’analisi tutti pazienti che nel quinquennio 2013-2017 hanno ricevuto una diagnosi di artrite reumatoide e ne è stata valutata la potenziale “eleggibilità” al trattamento con b-DMARDS in base a linee guida consolidate (terapia fallimentare per 6 mesi con metotrexato (MTX) e avvio trattamento con un secondo DMARD convenzionale sistemico, trattamento da almeno 6 mesi con corticosteroide oppure controindicazione alla terapia con MTX per danno renale, interstiziopatia polmonare, o danno epatico) - ha spiegato l’economista Luca degli Esposti. - Ne è emerso che un ulteriore 10% dei pazienti diagnosticati potrebbe essere trattato con farmaci biologici: a livello nazionale si tratta di circa 26 mila persone».

Il nostro Paese - confermano gli esperti - è agli ultimi posti in Europa per utilizzo di queste terapie. E il sottotrattamento – complice l’accesso ritardato alle cure – si traduce anche in un aggravio di spesa per il SSN.

 

Competizione biosimilare a caccia di equilibri

A monitorare le ricadute di questo scenario la società di consulenza internazionale nel settore sanitario e farmaceutico IQVIA, che a fine ottobre ha presentato a Bruxelles il Libro bianco “The Impact of Biosimilar Competition in Europe”, realizzato su richiesta della commissione Ue, con il supporto di EFPIA, Medicines for Europe e EuropaBio per la definizione degli indicatori chiave.

Il documento utilizza i dati 2018 descrivere gli effetti su prezzo, volume e quote di mercato conseguenti all’avvento della concorrenza biosimilare in Europa, sottolineando che oltre il 30% della spesa farmaceutica complessiva della comunità (177 miliardi) afferisce ormai ai medicinali biologici, di cui l’1,5% sono biosimilari. Essendo 16 molecole hanno prodotti biosimilari disponibili in Europa nel 2018 ciò significa che il 21% della spesa totale (12 miliardi di euro) è esposto alla concorrenza dei biosimilari.  

L’analisi economica di IQVIA evidenzia che in Europa una concorrenza biosimilare pienamente sfruttata determinerebbe una riduzione dei costi complessivi fino all’8% compensando e superando il costo delle nuove terapie innovative con ingresso sul mercato a partire dal 2019. A dimostrarlo i trend di penetrazione sul mercato di molecole importanti come adalimumab, la cui versione biosimilare è entrata in commercio nel 2018 e arrivata a quotare il 30% del mercato di riferimento nei primi 7 mesi dal lancio. I prezzi netti sono riservati e la dimensione dello sconto dipende anche dal prezzo di partenza dell’originator – sottolinea il report IQVIA. - Tuttavia è stato riferito che nei paesi scandinavi, durante il primo turno di gare d'appalto 2019, sono stati previsti sconti fino all’80%.

Cattura ISTO SIF IBG 1

Occasioni di risparmio per i servizi sanitari nazionali e opportunità di migliore accesso alle cure per una più ampia platea di pazienti che rischiano di essere depotenziate non tanto dalle strategie adottate dagli originatori per rimanere competitivi (es. tramite prodotti di seconda generazione o riformulati; riduzioni medie dei prezzi), quanto dall’assenza di politiche coordinate capaci di creare meccanismi di concorrenza sostenibili a lungo tempo per i produttori di biosimilari.

Secondo lo studio, infatti, la gamma di costi per lo sviluppo di un biosimilare va da 100 a 300 milioni di dollari e nel 2019 appena 1/3 dei 95 biosimilari in uso in tutto il mondo ha superato la soglia dei 100 milioni di dollari di vendite. E anche l’aumento dei competitors tra i prodotti biosimilari, se da un lato favorisce un mercato più competitivo, dall’altro rischia di riflettersi negativamente sugli incentivi futuri.

 

La scorecard italiana

Al concetto di “sostenibilità” sono dedicate le scorecard realizzate da IQVIA analizzano la situazione di 10 Paesi: Danimarca, Francia, Italia, Olanda, Norvegia Polonia, Romania, Spagna, Svezia, Regno Unito. Il focus è ancora una vota sui dati 2018. Gli indici sotto la lente, il livello di concorrenza (numero di concorrenti e rispettivi mercati); l’evoluzione dei prezzi (riduzione dal prezzo netto iniziale al prezzo medio di listino un anno prima del primo lancio biosimilare); l’evoluzione dei volumi di vendita (variazione complessiva del volume del mercato dei farmaci biologici dall’avvento dei biosimiari/maggior accesso alle terapie).

A illustrare il bilancio relativo al nostro Paese, al simposio SIF di Firenze, è stato Carlo Salvioni, Vice presidente IQVIA Italia: «L’elemento positivo è rappresentato dal fatto che il governo centrale è chiaramente orientato a trarre vantaggio dalla concorrenza biosimilare, avendo anche definito un meccanismo di gara efficiente, ad aggiudicazione multipla, che punta in questa direzione - ha detto. - Ma persiste una variabilità della penetrazione dei prodotti a livello regionale e in qualche caso una certa complessità delle procedure d’appalto, sempre a livello locale».

Un quadro che - ha proseguito Salvioni - può essere migliorato soprattutto «supportando le scelte politica farmaceutica dei governo locali e favorendo l’applicazione estensiva a livello nazionale del modello di gara con multi-aggiudicatari, con l’obiettivo di intensificare il livello di concorrenza nei mercati regionali, promuovendo nel contempo la sostenibilità a lungo termine dell’offerta terapeutica biosimilare sul mercato nazionale e la libertà prescrittiva dei medici».

Cattura SIF IBG 2

«Il peso dei medicinali biologici è andato aumentando costantemente e lo stesso si prevede accadrà in futuro: da ciò discende l’importanza crescente dei biosimilari - ha sottolineato Stefano Collatina, coordinatore dell’Italian Biosimilars Group. - In tutte le aree terapeutiche interessate i biosimilari hanno garantito l’accesso al trattamento a un numero sempre più ampio di pazienti, che hanno potuto beneficiare delle cure in una fase anticipata del decorso della malattia, ottenendo così anche una migliore qualità della vita. Il risparmio generato - ha proseguito - dovrebbe consentire a più pazienti di essere trattati all'interno del budget esistente mentre grazie agli accordi di gain sharing gli ospedali possono trattenere il risparmio (corrispondente alla differenza tra DRG e spese) per destinarlo ad altre esigenze di trattamento». «Questo percorso virtuoso - ha concluso Collatina - è indispensabile per garantire il giusto incentivo all’innovazione futura da cui dipende la possibilità di riuscire a rispondere anche i bisogni terapeutici oggi non coperti».

«A prescindere dalle analisi economiche su cui non posso né voglio entrare - ha commentato infine il presidente della SIF, Alessandro Mugelli - vedo con soddisfazione che le perplessità che venivano espresse nel passato sull’utilizzo dei biosimilari in termini di efficacia e sicurezza si sono molto attenuate. Questo è probabilmente la conseguenza di quel percorso formativo che ha portato a far conoscere, non solo ai medici ma anche ai cittadini, le modalità con cui i biosimilari vengono introdotti in commercio».

«Per quanto riguarda invece il dato molto rilevante del sottotrattamento riscontrato nella indagine che ci è stata presentata - ha proseguito - mi sembra evidente che esistano ragioni che vanno al di là del costo del farmaco e che sono probabilmente da ricondurre ad aspetti organizzativi e alla difficoltà di accesso agli ambulatori dei reumatologi da parte di cittadini in qualche modo svantaggiati nel percorso diagnostico terapeutico». «Sarebbe auspicabile - ha concluso Mugelli - destinare i risparmi generati dall’utilizzo dei biosimilari al miglioramento di questi percorsi di accesso alle terapie con farmaci biotecnologici».

Il Libro Bianco IQVIA

Le Coutry Score Card 

 

CITTADINANZATTIVA
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La campagna di informazione nazionale sui farmaci equivalenti approda nella Regione Marche: a renderlo noto un comunicato in cui si  annuncia la sigla del protocollo d'intesa tra Cittadinanzattiva e Regione nell'ambito della  terza edizione di ‘IO Equivalgo’.

La campagna, promossa da Cittadinanzattiva, mira ad accrescere la conoscenza dei farmaci equivalenti, informare e fornire opportunità di scelta consapevole a vantaggio della sostenibilità economica delle famiglie, promuovere la trasparenza sulle politiche dei prezzi e ridurre gli sprechi da mancata aderenza terapeutica dovuta spesso ad un’interruzione delle cure per difficoltà economiche.

Il protocollo, siglato da Loretta Bravi, assessore al lavoro, istruzione e sostegno alla famiglia, delegata dal Presidente, e da Monia Mancini, segretaria regionale di Cittadinanzattiva Marche, consolida inoltre una fattiva collaborazione e condivisione delle azioni per rafforzare la strategia regionale delle politiche sanitarie con attenzione particolare alle politiche del farmaco. L’impegno congiunto delle parti è quello di realizzare la campagna ‘IO Equivalgo’ mediante percorsi di informazione mirata e capillare, utile e corretta per scelte oculate.

“Informazione capace di orientare i cittadini verso la conoscenza del farmaco equivalente riducendo la dispersione di tempo e risorse e garantendo un accurato messaggio basato su evidenze scientifiche – commenta l’assessore Bravi - Incrementare l’utilizzo di farmaci equivalenti consente poi alla Regione di ottenere un risparmio per il servizio sanitario regionale liberando risorse economiche che possono essere destinate all’utilizzo di farmaci innovativi e a servizi sanitari qualificati”. 

“Con questo Protocollo d’intesa, la Regione Marche si impegna a sensibilizzare, con propri canali, i cittadini all’uso dei farmaci equivalenti. Abbiamo rilevato un impegno istituzionale significativo nelle Regioni ove la campagna è stata attivata e auspichiamo la medesima responsabilità dalla Regione Marche. Il farmaco di marca non è migliore dell’equivalente; la differenza è che costano meno perché il brevetto, per produrre quella molecola, è scaduto. La campagna non vuole convincere ma informare “scientificamente” su un’opportunità di scelta consapevole”, ha dichiarato Anna Rita Cosso, Vice Presidente di Cittadinanzattiva.


I dati sulla spesa per farmaci equivalenti

Negli ultimi venti anni, i farmaci equivalenti hanno gradualmente visto aumentare le loro prescrizioni da parte dei medici e l’utilizzo da parte dei pazienti ma, da diverse analisi, l’Italia è uno degli ultimi Paesi in Europa nell’impiego degli stessi. Il rapporto dell’Osservatorio dei medicinali (istituito presso l’Aifa) evidenzia come in Inghilterra e in Germania la percentuale d’utilizzo dei medicinali equivalenti sia superiore al 60%. In Italia la percentuale è decisamente inferiore e gli equivalenti rappresentano il 27,7% dei consumi. Anche all’interno del territorio nazionale coesistono delle disparità: dai dati dell’Osservatorio civico sul federalismo sanitario, presentato nelle scorse settimane da Cittadinanzattiva, emerge un generale incremento della spesa in tutte le Regioni. Nel 2018 e nel 2017, la Calabria, la Basilicata e la Campania continuano a mostrare le più basse percentuali di spesa per i farmaci equivalenti, mentre la P.A. di Trento, la Lombardia, il Friuli Venezia Giulia e la P.A. di Bolzano hanno evidenziato la più alta incidenza di spesa per i farmaci equivalenti.

Le Marche si collocano nella media nazionale per spesa sostenuta dai cittadini per i farmaci equivalenti (fonte Aifa rapporto OsMed 2018), e sono l’unica regione a non aver introdotto un ticket regionale (ad esclusione del Friuli Venezia Giulia e la Sardegna che sono a statuto speciale).

 

Il progetto ‘IO Equivalgo’ è patrocinato dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), con il contributo non condizionato di Assogenerici e partner tecnico Farmadati Italia.

Informazioni sulla campagna:

sito web http://www.ioequivalgo.it/

una guida per il cittadino

http://www.ioequivalgo.it/files/leaflet/Leaflet_Farmaci_ITALIANO.pdf

App IOEquivalgo scaricabile da Google Play o dall’app store 

Spot: https://youtu.be/4E_v0xwNyj4.

Alla campagna collaborano: Confservizi Assofarm, Ordine dei Farmacisti della Provincia di Ancona e della Provincia di Macerata, SIFO, SPI-CGIL, CISL Pensionati, UIL Pensionati, Federfarma, SIGG, FNOPI (in particolare: OPI Ancona, OPI Ascoli Piceno e OPI Pesaro Urbino), SIF, ANP-CIA, FIMMG, AMSI e UMEM.

MALATTIE RARE
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Realizzato nei laboratori dell’ISS un nuovo modello cellulare per studiare i meccanismi patogenetici della displasia immuno-ossea di Schimke (SIOD), una malattia rara che colpisce circa un neonato ogni uno-tre milioni. La ricerca, realizzata anche grazie ai finanziamenti di Telethon e della Fondazione Terzo-Pilastro Internazionale, è stata pubblicata sulla rivista Disease Models and Mechanisms.

La SIOD è un'osteocondrodisplasia genetica caratterizzata da dismorfismi, displasia spondiloepifisaria (bassa statura, tronco e braccia corti, prominenza del torace), sindrome nefrosica progressiva che porta all’insufficienza renale grave e spesso ad un difetto dell’immunità cellulare che rende i pazienti suscettibili alle infezioni. La mortalità è molto alta e, a seconda della gravità della malattia, può insorgere nell’infanzia o nell’adolescenza precoce.

«Sappiamo che la SIOD è dovuta alla mutazione del gene SMARCAL1 che codifica per la proteina SMARCAL1 –  ha spiegato Pietro Pichierri, coordinatore del gruppo di studio, affiancato da un altro gruppo di ricerca in ISS guidato dalla dott.ssa Annapaola Franchitto e dai colleghi dell’Università di Roma Sapienza – tuttavia, il meccanismo per mezzo del quale le mutazioni SMARCAL1 causano la SIOD è completamente sconosciuto. La correlazione tra mutazioni SMARCAL1, stress di replicazione, formazione di danno al DNA, difetti di proliferazione e sviluppo alterato nella patogenesi SIOD è ancora inesplorata, in gran parte a causa dell’incapacità di SMARCAL1 di indurre tutti i fenotipi nei modelli esistenti della malattia».

I ricercatori hanno utilizzato cellule staminali pluripotenti per simulare i primissimi eventi associati alla fisiopatologia della malattia e collegabili con la perdita di espressione di SMARCAL1. Con questo modello è stato evidenziato come l’assenza della proteina - presente nelle forme più severe della SIOD - determini un accumulo di danno al DNA e l'attivazione della risposta al danno al DNA, che si cronicizzano nelle cellule. 

Gli esiti dello studio rappresentano il primo collegamento tra difetti di SMARCAL1, stress replicativo e difetti del differenziamento. La speranza è che il modello consenta di comprendere meglio i meccanismi di insorgenza della malattia e di individuare gli eventuali interventi farmacologici per mitigare l’accumulo di stress replicativo.